最新临床研究显示，晚期胆管癌正在迎来全新治疗方案，患者治疗有效率已提升至75%。

11月2日，记者从复旦大学附属中山医院获悉，该院王鹏教授团队当日在《Nature Cancer》（自然－癌症）在线发表了题为“冷冻消融联合信迪利单抗和仑伐替尼治疗晚期/转移性肝内胆管癌”的Ⅱ期临床研究结果。

2025年11月2日，复旦大学附属中山医院王鹏教授团队在《Nature Cancer》（自然－癌症）发布研究成果。本文图片 中山医院 图

这项临床研究显示，针对一线治疗失败的晚期肝内胆管癌患者，上述研究中的治疗方案将客观有效率（ORR）从既往约5%显著提升至75%，中位无进展生存期（PFS）从2-4个月提升到16.8个月，总生存期（OS）达25.4个月，且安全性良好。这一成果是中国肝胆肿瘤领域原创性突破的重要体现，也为全球晚期胆管癌治疗提供了新思路。

胆管癌素有“癌王”之称，起源于胆管上皮组织，是一种隐匿性强、恶性程度极高的肿瘤。其早期症状不典型，超半数患者确诊时已处于晚期且常伴随癌细胞转移。无法手术的晚期患者若一线治疗失败，二线治疗选择极少，且通常疗效甚微。目前，晚期胆管癌的五年生存率不足10%，临床亟需突破性疗法打破僵局。

这是一种怎样的全新治疗方案？王鹏表示，研究首次将冷冻消融这一局部治疗所诱导的远端效应，在晚期胆管癌上真正转化为了显著的临床疗效。相较于传统治疗方案，基于肝穿刺时空动态多组学研究，该团队揭示了一种新的“三剑客”协同作战机制。

复旦大学附属中山医院教授王鹏介绍晚期胆管癌治疗研究成果。

首先，医生通过冷冻消融“打头阵”，利用冷冻技术裂解患者的肿瘤细胞，释放新抗原，成功激活并启动患者体内的CD8+T细胞免疫应答。

其次，再通过靶向治疗“破壁垒”。通常胆管癌周围有一圈异常血管，阻止免疫细胞进入其中。利用靶向药物，可以促进患者肿瘤血管正常化，瓦解肿瘤间质屏障，为T细胞“修路搭桥”，使其能够深入肿瘤巢穴。

第三，接着通过免疫治疗赋能，以PD-1抑制剂贯穿全程，解除免疫抑制，防止T细胞耗竭，协同放大并维持持久免疫杀伤效果。

“我们做了一系列探索，最后发现这三项治疗手段缺一不可，通过这种方式可以大大提升晚期胆管癌患者治疗有效率。”王鹏说。

王鹏透露，目前该团队牵头的后续III期临床研究——“冷热复合消融联合替雷利珠单抗和仑伐替尼对比FOLFOX6二线治疗晚期肝内胆管癌患者：一项多中心、随机、对照临床研究”已经同期启动。这项研究是对前期论文研究的进一步拓展与验证，旨在通过更高级别的循证医学证据，有望彻底填补当前胆管癌二线治疗的有效方案空白，进而推动临床实践指南的更新。