红斑狼疮全称系统性红斑狼疮（SLE），常被称为“不死的癌症”，这是一种系统性自身免疫病，可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、眼部等多器官、组织的损伤 ，并显著增高患者的死亡风险。

5月29日，记者从上海交通大学医学院附属仁济医院（以下简称仁济医院）获悉，该院风湿科专家团队尝试通过CAR-T细胞疗法，帮助一名常规治疗均无效果的27岁系统性红斑狼疮女子实现2年无药临床缓解。

数据显示，中国系统性红斑狼疮人群发病率约为30-70/10万人，平均发病年龄为30.7岁，其中超过80%为女性。院方透露，这名女子饱受难治性系统性红斑狼疮折磨长达6年，由于患病，她全身的免疫系统会错误地攻击自身正常的细胞和组织，她不仅面临长期反复发作带来的外貌损害，如典型的蝴蝶形红斑等，还可能出现肾脏、血液、神经等多器官损伤，影响了她的工作和生活。

“系统性红斑狼疮的发病原因尚不完全清楚，遗传、环境和激素等因素都可能增加患病风险。”仁济医院风湿科主任叶霜介绍，系统性红斑狼疮是一种累及多系统多器官的自身免疫性疾病，传统治疗手段仅对部分患者疗效有限。

而近年来，CAR-T细胞疗法因其深度清除B细胞的能力，有可能实现自身抗体转阴、免疫重建，为系统性红斑狼疮的治疗开辟了新路径。当前，国内外多家知名的中心同步开展CAR-T治疗系统性红斑狼疮的临床试验。

2023年，在仁济医院临床研究中心的支持下，风湿科主任叶霜、主任医师扶琼团队启动CD19/BCMA双靶自体CAR-T细胞（GC012F注射液）治疗难治性SLE的早期临床探索，旨在为SLE达成深度缓解的细胞治疗手段提供坚实的临床证据。

上述这名女子成为临床研究的首例入组者，在接受GC012F注射液单次回输后，她的临床症状迅速改善，并在两个月内实现尿蛋白转阴，半年后所有异常自身抗体完全清除。

近期，这名女子进行了第104周随访，身体情况良好，她也成为仁济医院首位采用自体双靶CAR-T细胞治疗后获得无药缓解，并持续稳定满两年的SLE患者。目前，她不仅重获健康，更成功创业，开启了全新人生。

叶霜透露，CAR-T细胞疗法通过在患者T细胞中引入特定的受体，将患者的T细胞改造为“特种部队”，使其能够特异性地识别并清除异常活跃的B细胞，达到降低自体抗体水平、长时间缓解病情的效果，是治疗重症系统性红斑狼疮的另一种新尝试。该项研究的自体CAR-T细胞（GC012F注射液），采用CD19/BCMA双靶点设计，可同步清除异常B细胞及浆细胞，从源头阻断致病性自身抗体的产生。

院方透露，截止到目前，该院这项临床研究已入组10例难治性系统性红斑狼疮患者，临床获益显著，目前所有患者均完成了至少一年的临床随访。

“目前，我们风湿科也正在进一步探索多种自体和异体CAR-T、CAR-NK等细胞疗法在系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症等自身免疫疾病中的应用，相关I、II期注册临床研究正在进行中。”叶霜说。