市场上目前已经兴起各种干细胞疗法，真正获批的干细胞产品有多少？

与火热市场形成对比的是，今年1月，我国首款干细胞治疗药品才获批上市。专家解释，有些疾病适合用干细胞治疗，有些疾病可能不适合，不要为了商业化把它说成“包治百病”，公众需要了解干细胞的真正用途、正规渠道以及安全边界。

干细胞药品和技术为何迟迟难以落地应用？4月24日至27日，以“创新转化•百姓可及”为主题的2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌召开。会议围绕干细胞技术、药物和产业化等议题展开深入探讨，来自政府部门、高校、科研机构、医疗卫生单位和企业的近千名代表参会。业内人士如何看待干细胞治疗，从科研到市场应用还有多远？

4月24日至27日，2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌召开，图为开幕式现场。本文图片均为  活动主办方供图

何为干细胞

什么是干细胞？它是维持机体正常运行的重要细胞类型，具备自我更新、自我复制能力，并且能够分化形成身体内各种功能细胞。

如果干细胞不能正常自我更新，身体就会出现各种疾病——如造血干细胞缺失，会造成贫血；干细胞异常更新、增殖以及无法正常分化出功能细胞，会导致肿瘤。机体衰老，被认为与干细胞数量减少、功能减退相关，因为无法持续产生正常细胞。

“未来，我们可以通过补充外源干细胞来治疗疾病。”中国科学院院士、同济大学生命科学与技术学院院长高绍荣表示，干细胞可以解决传统手术或化学药物无法解决的问题。

中国工程院院士、原中国药科大学副校长王广基也指出，干细胞未来在免疫调节、组织修复和抗炎方面有广阔发展前景。

目前，在临床试验中应用较多的干细胞类型包括间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞和诱导多能干细胞等，主要来源为脐带、脂肪、骨髓、皮肤等组织。

目前市场上已经兴起各种干细胞疗法，但真正获批的干细胞产品极少。今年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，这是我国首款获批的干细胞治疗药品。

根据前瞻产业研究院数据，截至2024年10月，我国共受理了148例干细胞药物获临床研究申请（IND），其中106例已获批。其中，间充质干细胞药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发主要的细胞类型。

目前，我国在干细胞临床研究及转化应用方面采取“双轨制”：一是药物路线，企业完成动物实验后，条件符合者可以向国家药监局申请开展临床试验；二是技术路线，医疗机构向国家卫健委申请备案并获批后，方可开展临床研究。

大会会场外设有干细胞相关企业的展位。

从研究到转化，卡在哪？

从基础研究到临床应用，中国干细胞发展到了什么阶段？

同济大学附属东方医院名誉院长、上海干细胞临床转化研究院院长刘中民表示，从基础研究来看，中国发表论文和专利的数量在国际上仅次于美国；但在转化应用方面，中国进入临床研究的项目占比不高，尤其是进入二期、三期临床的比例更低。谈及转化瓶颈，刘中民指出，首先是起步较晚，其次审批路径不同，再者干细胞生产制备相当复杂。

刘中民提到，一些企业虽成功通过干细胞药物的审批，但因单批次细胞数量不足以满足临床试验需要，无法开展全程临床试验，若更换细胞批次又需重新申报。

此外，大多数医院临床研究需要从企业采购细胞，若企业提供的不是同一批次的新鲜细胞，临床结果难以重复，难以形成大样本的临床研究资料和疗效判定。

尽管当前采用“双轨制”推动干细胞研究与转化，最终仍需实现“并轨”。目前，同济大学和东方医院已经打通转化路径。刘中民介绍：“我们拥有基础研究团队、生产制备和质控质检体系，所有细胞都由我们提供，规避了外来细胞批次不统一或来源不明等问题。干细胞直接心肌注射治疗心梗后心衰的临床研究已通过国家药监局IND（临床试验申请）审批，正在开展临床试验。”

上海同金干细胞科技有限公司即为这样一家聚合多功能的平台，总经理于宁妮表示，干细胞从实验室走向市场仍存在巨大鸿沟，其间需要大量动物、临床实验数据验证其安全性和有效性，同时要具备大批量生产能力。

产业发展挑战

干细胞从科研到应用还有多远？

2020年开始施行的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》第十九条规定，先行区医疗机构可以在先行区进行干细胞、免疫细胞治疗、单抗药物、基因治疗、组织工程等新技术研究和转化应用。今年2月1日，博鳌乐城《生物医学新技术转化应用实施办法(暂行)》正式施行，首批3个干细胞技术项目落地，这是国内首次允许干细胞技术临床收费应用，开启了干细胞技术临床应用的“破冰之旅”。东方医院专家团队参与并承担了2个临床研究项目。

临床研究只运用于少数病人，最终要转化为药品才能普及。刘中民坦言，把干细胞变成老百姓可及的产品还有很长的路。刘中民也提到，从抗衰美容到抗癌救命，市场上“干细胞治疗”说法层出不穷，公众需要了解干细胞的真正用途、正规渠道以及安全边界，监管部门也要清楚其科学属性和能否在老百姓层面上推广普及。

“我国干细胞发展仍处于0到1的阶段。现在通过备案制适度放开，干细胞产业迎来了窗口期。”高绍荣表示，产业发展需要政策支持，也要强有力的监管。“干细胞不是包治百病。有些疾病适合用干细胞治疗，有些疾病可能不适合，不要为了商业化把它说成包治百病，理解治疗机制和作用是关键。”

关于干细胞产业发展面临的挑战，专家学者们都提到了安全问题。

欧洲科学院院士、苏州大学转化医学研究院院长时玉舫强调，要加强顶层设计，避免无序发展，应建立完善的投资评估体系，对干细胞项目的技术成熟度、临床转化潜力、市场前景等进行科学量化评估，避免盲目跟风投资；同时引导资本向基础研究、中试平台建设等产业链关键环节倾斜，保障项目全周期资金稳定。

高绍荣认为，干细胞的来源、制备和质检需要有严格标准。刘中民持有类似观点，“输入最有活性、最有效的细胞，是细胞药物的基本标准”，若细胞过度分化或污染，其功能和质量将大打折扣，因此必须规范生产工艺、统一试剂和耗材标准；另一方面，干细胞产出的成活率通常在90%，而当前的质检体系难以筛出不合格细胞，因此质检手段和能力亟待提升。总之，“最重要的是保证细胞源头安全。”

关于干细胞产业高质量发展，刘中民建议：一是把控门槛，不是所有病人都适合干细胞治疗，也不是所有医疗机构都有能力使用干细胞，需要进行评估；二是完善政府监管体系，覆盖全产业链条。